中医对白细胞减少症的病因病机认识，基本趋于一致，认为与五脏之心、肝、脾、肾四脏有关，其中脾、肾两脏的关系尤为密切。本虚（即脾肾两虚）是白细胞减少症的根本原因，此外，热毒侵袭和瘀血凝结也是引起和加重本病的重要原因。
本虚 脾为后天之本，气血生化之源，五脏六腑赖以滋养，若脾虚气血无以生化，则成血虚之证；肾为先天之本，主骨生髓，受五脏六腑之精而藏之，若肾气不足，则髓海不充，精血同源，气血生成也受影响。脾虚，运化水谷精微的滋养功能失常，可导致肾气虚弱；反之，肾阳不足，则不能温煦脾阳，两者相互影响，以致脾肾两虚，营卫气血不足而成本病。
热毒 由放、化疗引起的白细胞减少，中医一般认为是热毒之邪侵犯人体，营阴被劫之故。大部分表现为气阴两虚之证，少数则兼有血热之证。
血瘀 根据“久病必瘀”的传统认识，白细胞减少症患者久治不愈，往往见有血瘀的临床症状表现。
